Израильские врачи начали лечить детей с SMA

В Израиле начали применять препарат «Spinraza» для лечения детей с SMA (спинальная мышечная атрофия). До настоящего момента это заболевание считалось неизлечимым.

Спинальная мышечная атрофия – это генетическое заболевание, которое характеризуется расслаблением мышц вплоть до утраты дыхательной функции.  Заболевание проявляется уже в младенчестве или детстве. Чем младше пациент, тем тяжелее протекает болезнь.

Новое лекарство дали 6-месячной девочке с диагностированной спинальной мышечной атрофией. «Spinraza» вводится в субарахноидальное пространство спинного мозга и активирует ген SMN2, который обладает теми же функциями, что и у гена SMN1, который поражается при SMA. После введения препарата состояние ребенка значительно улучшилось.

Отметим, что в Израиле препарат пока не лицензирован, но поставщик лекарства согласился в рамках экспериментального лечения предоставить его бесплатно нескольким пациентам. В будущем планируется применять это лекарство для всех больных с диагностированной SMA.